ورود تنها داروی تزریقی بیماران هموفیلی به کشور

خبرگزاری میزان - به گزارش انجمن ترومبوز و هموستاز ایران، پیمان عشقی ریاست انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اشاره به این نکته که داروی امیسیزوماب جهت پیشگیری از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال 2017 تائیدیه FDA  و در سال 2018 تائیدیه EMA  را دریافت کرده است، اظهار کرد: کشور با تائیدیه برای بیماران هموفیلی A شدید دارای مهارکننده فاکتور 8 و بیش از 100 کشور برای بیماران هموفیلی A شدید فاقد مهارکننده فاکتور8 ) و در حال حاضر بیش از 18 هزار بیمار هموفیلی A در دنیا در حال استفاده از این دارو هستند. داروی فوق در بیش از 115 کشور جهان مجوز مصرف گرفته است که در ایران نیز پس از انجام مطالعات مدل سازی اقتصادی و تایید به صرفه بودن و هزینه اثربخشی بالا نسبت به روند درمانی کنونی که به معنی کاهش هزینه های درمان نیز است، در سال 1401 مجوز واردات و مصرف در بیماران هموفیلی A شدید واجد مهارکننده با تیتر بالا که خونریزی های مکرر آنها به درمانهای معمول پاسخ نداده است را دریافت کرد.

وی گفت: اولین محوله از داروی امیسیزوماب(Emicizumab) با نام تجاری هملیبرا (Hemlibra) تولید شرکت دارویی رش سوئیس،  با همکاری شرکت بهستان دارو به عنوان واردکننده و توزیع کننده دارو روز 27 آذرماه از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی وارد کشور شد و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران در مورد نوع A بیماری هموفیلی گفت: هموفیلی A یک اختلال خونریزی دهنده نادر و ارثی مرتبط با کروموزوم X است که با کمبود فعالیت فاکتور انعقادی 8 (FVIII) شناخته می‌شود و می‌تواند منجر به خونریزی‌های خودبه‌خودی مکرر یا خونریزی‌های طولانی‌ متعاقب تروما گردد، که خونریزی های مکرر، به ویژه در مفاصل، می تواند منجر به آسیب های پیشرونده و غیر قابل برگشتی شود که در نهایت موجب کاهش تحرک ، افزایش مرگ و میر و کاهش کیفیت زندگی بیمار می‌شود.

وی ادامه داد: هموفیلی A شایع‌ترین شکل هموفیلی است که 80 تا 85 درصد موارد را با حدود 320 هزار مبتلا در سراسر جهان تشکیل می‌دهد. شیوع تخمینی، 12.1 مورد در هر 10 هزار مرد برای همه شدت های هموفیلی A است که در کشور ما نیز این عدد یکسان است.

عشقی با بیان این اینکه، یکی از مشکلات این بیماران گسترش مهارکننده ها بعد از مصرف مداوم فاکتور 8 است که منجر به افزایش قابل توجه تبعات بیماری، هزینه سرسام آور - بار درمانی و درنهایت میزان مرگ و میر بیماران می‎‌شود، اضافه کرد: در این دسته از بیماران در مقایسه با بیماران مبتلا به هموفیلی نوع  A بدون مهارکننده ها، مدیریت خونریزی‌ها  دشوارتر است که این امر موجب می شود علاوه بر کاهش کیفیت زندگی ( از دست دادن روزهای تحصیلی، کاری و فعالیتهای اجتماعی) و افزایش هزینه‌های درمان، آسیب مفصلی و نیاز به مداخله جراحی در آنان بیشتر باشد.

وی گفت: نه تنها پیشگیری از خونریزی، بلکه درمان ضروری خونریزی در این دسته از بیماران مستلزم تزریقات وریدی مکرر روزانه و پرهزینه داروئی می باشد که به ویژه در کوردکان منجر به افت کیفیت زندگی و در نهایت در بسیاری از موارد معلولیت های متعدد می‌شود.

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران اشاره داشت: نتایج مطالعات  مقدماتی ، مصرف پروفیلاکسی هملیبرا اثربخشی بسیار خوبی را در کاهش تعداد دفعات خونریزی در بزرگسالان دارای مهارکننده(87% کاهش در مطالعه  HAVEN 1) نشان داد. به علاوه، نتایج مطالعات به طور معنی داری تائید کننده اثربخشی دارو در اطفال نیز است (به گونه ای که 63% کودکان مصرف کننده هملیبرا  در  HAVEN 2 فاقد هرگونه خونریزی بودند) که داروی امیسیزوماب نخستین داروی تزریقی زیرجلدی است که با فواصل تزریقی طولانی در مطالعات مختلف جهانی سبب کاهش چشمگیر خونریزی، ارتقا کیفیت زندگی و کاهش واضح معلولیت ها ی مفصلی در این بیماران می‌شود.

عشقی گفت: امید فراوانی است که با شروع و گسترش مصرف به جای علمی و تحت نظارت مراکز جامع درمانی هموفیلی ، این دارو سبب کاهش روزافزون معلولیت ها همزمان با کاهش هزینه درمان این بیماران در کشور شود.

قابل ذکر است، داروی امیسیزوماب به عنوان اولین داروی تزریقی زیر جلدی برای پیشگیری (Prophylaxis)از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال 2017 تائیدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2018 نیز تائیدیه آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است.  سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1401 در بیماران دارای مهارکننده باتیتر بالا که به درمانهای فعلی پاسخ مناسب نمی دهند، مورد تائید قرار داد. این دارو در مدت زمان کوتاه توانست تائیدیه بیش از 115 کشور را دریافت کند.

انتهای پیام/